Temat: Terapia genowa.

Terapia genowa – to metoda leczenia chorób polegająca na wprowadzeniu za pomocą wektora genu prawidłowego do odpowiednich komórek pacjenta. Gen ten działał by obok ( lub zamiast) zmutowanego genu, w ten sposób znosząc jego nie korzystne działanie.

Wektor - są to specjalistyczne przenośniki DNA zdolne do samodzielnej replikacji, co chroni go przed usunięciem go z organizmu. Najczęściej jako wektory wykorzystywane są :

1. Plazmidy – są to małe, koliste cząsteczki DNA występujące u bakterii.

2. Liposomy - są to bardzo małe, kuliste struktury, zbudowane z dwuwarstwy lipidowej. Są pęcherzykami wypełnionymi wodą( lub wodnym roztworem).Otoczonych podwójną warstwą lipidową. Otoczka liposomów jest zbudowana analogicznie do błon biologicznych.

3. Wirusy

Etapy terapii genowej:

Zdrowy dawca osoba chora

Wyizolowanie prawidłowego genu

Powielenie prawidłowego genu pobranie komórek zawierających

nieprawidłowy gen

prawidłowy gen

wektor

wprowadzenie prawidłowego genu

hodowla komórek

Plusy i minusy przenośników:

	Liposomy	Wirusy	plazmidy
Plusy	Brak patogenności; Łatwe wchłanianie do organizmu poprzez endocytoze ;	możliwość przekazu zmienionego materiału komórkom potomnym w czasie replikacji; wykazują powinowactwo do różnych typów komórek;	Zdolność niezależnego namnażania; Niska patogenność; Łatwe i tanie pozyskiwanie;
Minusy		Nie integrują się z genomem gospodarza; Mogą być toksyczne, wywoływać choroby; Trudne do uzyskania;	Niska efektywność;