2012-01-21

1

Randomizowane badania

kontrolowane

Eksperyment medyczny

= losowe (randomizowane) badanie

kontrolowane

Badanie polegające na wprowadzeniu

interwencji w grupie osób chorych i
porównaniu jej wyników z rezultatami w
grupie odniesienia (kontrolnej)

Zastosowanie badao eksperymentalnych

• Ocena interwencji leczniczych – nowe leki,

procedury medyczne

• Ocena nowych procesów diagnostycznych i

profilaktycznych, np.

– skutecznośd szczepieo
– działanie programów profilaktycznych

Grupa interwencyjna

Grupa odniesienia

Punkt

Końcowy

(+)

Badana populacja

Randomizacja

Określenie zapadalności

Określenie zapadalności

Określenie ryzyka względnego

Prowadzenie interwencji

i monitorowanie stanu zdrowia

Porównanie wyników

Punkt

Końcowy

(-)

Punkt

Końcowy

(+)

Punkt

Końcowy

(-)

NNT – number needed to treat

• NNT – określa liczbę osób, które należy

poddad leczeniu (terapii), aby uzyskad
pozytywny efekt u jednej osoby

• NNH (number needed to harm) - określa liczbę osób

poddanych terapii, na którą przypada jedna osoba, u
której wystąpiły niepożądane skutki (objawy)

Badana populacja

Badana populacja powinna byd bardzo dokładnie

zdefiniowana.

Kryteria włączania i wyłączania z badao powinny byd

jednoznaczne i bardzo precyzyjne.

Randomizacja to losowy przydział do grupy interwencyjnej i

grupy odniesienia (placebo)

Różne systemy losowania:
losowanie proste
losowanie warstwowe
itp.

Randomizacja

2012-01-21

2

Oślepienie próby

Ślepa próba – sytuacja przeprowadzania

badao, w której osoba badana nie wie,
do której grupy interwencyjnej czy
odniesienia została zaliczona.

Podwójnie ślepa próba – zarówno osoba

badana jak i osoba zbierająca dane
(interpretująca wyniki) nie wiedzą do
której grupy interwencyjnej czy
odniesienia został zaliczony respondent.

Problemy etyczne

Badania eksperymentalne wymagają zawsze

dobrowolnej zgody badanego (pisemnej) na udział
w badaniach.

W każdym przypadku wymagana jest zgoda Komisji

Bioetycznej na przeprowadzenie badao.

Komisja Bioetyczna musi podjąd decyzję, czy

przeprowadzenie badao jest konieczne i
uzasadnione (czy przyniesie efekty znacznie
przewyższające ewentualne skutki uboczne)

Eksperyment jako badanie losowe

- Losowy przydział do grupy interwencyjnej i

odniesienia

Dzięki randomizacji badane grupy są (powinny

byd) podobne do siebie pod względem
wszystkich czynników ryzyka z wyjątkiem
tego, który ma byd przedmiotem interwencji

Eksperyment jako badanie

kontrolowane

W trakcie przeprowadzania eksperymentu

kontrolujemy:

• Natężenie czynnika interwencyjnego (np.

dawkę leku, częstośd jego podawania, itp.)

• Wystąpienie skutków ubocznych (może to

doprowadzid nawet do przerwania
eksperymentu)

• Pojawienie się nieprzewidzianych czynników

zakłócających lub modyfikujących

Interwencja populacyjna

•

Ocena skuteczności interwencji na poziomie
populacji (np. szczepienia)

Ograniczenia

•

Trudność kontrolowania w aspekcie zmiennych

zakłócających

•

Wysokie koszty interwencji