Badania obserwacyjno 

retrospektywne 

(KLINOCZNO - 

KONTROLNE)

Wykład 10

Badania obserwacyjno retrospektywne 

zwane również



„kliniczno-kontrolnymi”



„badaniem przypadków i kontroli”

===============================================

===============



często stosowana metoda badawcza w 
epidemiologii chorób przewlekłych (w 
najbliższych latach metoda ulegnie znacznie 
większemu upowszechnieniu)



mimo, że metoda znana jest od dawna jej 
podstawy teoretyczne opracowano niedawno

–

dotychczas ograniczały się do zwalczeni 
niewielkich ognisk epidemicznych (np. zatruć 
pokarmowych)



planuje się zastosowanie tej metody w 
badaniach nad:

–

etiologią chorób i czynnikami ryzyka

–

skutecznością zabiegów profilaktycznych i 

terapeutycznych

–

wydajnością testów diagnostycznych w 

badaniach przeglądowych ludności itd. 

!!! Wartość wniosków wychodząca się z tych 
badań może być bardzo duża, pod warunkiem, że 
będą one przeprowadzane poprawnie pod 
względem merytorycznym

 

METODOLOGICZNIE



badanie retrospektywne polega na wyborze 
odpowiedniej grupy przypadków 
chorobowych z populacji docelowej



bada się, jak część spośród populacji docelowej 
była narażona na domniemany czynnik 
etiologiczny w przeszłości (retrospektywnie)



uzyskany wynik w grupie chorych porównuje 
się z obserwacjami w grupie kontrolnej, 
pobranej z tej samej populacji

!!! Dlatego taki rodzaj badania nazywa się 

retrospektywnym, że w obydwu grupach analizuje się 

przebytą w przeszłości ekspozycję na domniemany 

czynnik  



stwierdzenie w grupie chorych większego 
odsetka osób eksponowanych w porównaniu z 
grupą kontrolną może wskazywać, że między 
występowaniem choroby a ekspozycją istnieje 
powiązanie przyczynowo-skutkowe



Poprawne przeprowadzenie badania kliniczno-
kontrolnego wiąże się z właściwym wyborem:

–

„grupy przypadków”

–

„grupy kontrolnej”



obie grupy powinny być reprezentatywne dla 

grupy docelowej

===============================================

===============

Wybór grupy przypadków 

(1)

:

 



grupa przypadków chorobowych powinna być 
możliwie jednorodna pod względem 
nozologicznym



łatwiej jest rozwikłać jeden splot przyczynowo-
skutkowy niż kilka różnych jednocześnie

Wybór grupy przypadków 

(2)

:

 

Przykład:



Nieuzasadnione jest przeprowadzania badania kliniczno-
kontrolnego nad „rakiem macicy”. ponieważ pojęcie to 
obejmuje kilka różnych jednostek nozologicznych takich 
jak: - rak gruczołowego trzonu macicy/ - rak nabłonkowo-
komórkowego szyjki macicy/; słuszne jest w badaniu 
wybrać tylko jedną z tych jednostek chorobowych



w doborze przypadków (poza określoną 
jednostką chorobową) należy dokładnie 
sprecyzować konkretne:



stadium kliniczne

lub



postać choroby 

(wyszczególniając 

charakterystyczne dla niej objawy)

Wybór grupy przypadków 

(3)

:

 

!!! Zmniejsza się przez to obciążanie 

wyników czynnikami zakłócającymi lub 

powodującymi jednokierunkową selekcje 

materiału



ważne jest, aby przypadki były wybrane spośród 
zachorowań nowo potwierdzonych klinicznie, 
ponieważ przypadki rozpoznane dawniej lub te, 
które są obecne chwilowo w populacji, 
wykluczają chorych, u których również 
rozwinęła się dana choroba, ale osoby te:

 - umarły
 - wyzdrowiały
 - opuściły dany rejon zamieszkania   

Wybór grupy przypadków 

(4)

:

 



nierozstrzygnięty jest problem, czy właściwe 
jest:

–

„pobieranie” pacjentów z populacji hospitalizowanej

czy 

–

spoza środowiska szpitalnego



!!! wskazuje się na właściwsze „pobieranie” 
pacjentów ze szpitala, ale tylko wtedy, gdy duża 
liczba pacjentów jest z powodu danej choroby 
hospitalizowana
(w przeciwnym razie przypadki pacjentów 
szpitalnych mogą się znacznie różnić od tych 
spoza szpitala - co ogranicza możliwość 
uogólnienia wniosków) 

Wybór grupy przypadków 

(5)

:

 



przy przeprowadzaniu rozważań 
teoretycznych nie ma konieczności włączania 
do grup przypadków wszystkich chorych 
obecnych w danej populacji 

(np. w danym rejonie 

geograficznym)



odpowiednim źródłem przypadków mogą być:

–

pacjenci pochodzący z jednej kliniki (szpitala)

–

pacjenci pozostający pod opieką jednego lekarza 

domowego

!!! Ważne jest, aby populacja źródłowa była 

możliwie dokładnie zdefiniowana



przy niedokładnym zdefiniowaniu populacji źródłowej 
dla przypadków wybór grupy kontrolnej może być 
obciążony błędem

 

Wybór grupy kontrolnej 

(1)

:

 

!!! Definicja grupy kontrolnej

 

(podobnie jak dobór 

przypadków)

 

ma kluczowe znaczenie dla wartości 

badania



WAŻNE jest unikniecie jednokierunkowej 
selekcji materiału - 

czyli

 - 

zapewnienie 

jednakowej szansy dostania się do prób osób 
eksponowanych zarówno w grupie kontrolnej, 
jak i w grupie chorych 



istotne jest, aby grupa kontrolna była 
dobierana z tej samej populacji docelowej co 
grupa przypadków:

–

wybór powinien być niezależny od stanu ekspozycji 
(grupa kontrolna ma stanowić reprezentacje 
ekspozycji w populacji)

Wybór grupy kontrolnej 

(2)

:

–

wybór osób do grupy kontrolnej powinien 
być dokonywany w tym samym czasie co 
grupa kontrolna 

(teoretycznie - grupa kontrolna 

to ludzie z populacji źródłowej, którzy potencjalnie 
staliby się przypadkami w tym samym czasie co 
osoby chore)



jeśli szansa dostania się do szpitala osób 
eksponowanych z grupy przypadków i 
kontroli jest jednakowa, to oszacowanie 
ryzyka wystąpienia choroby na podstawie 
materiału szpitalnego nie jest obciążone 
z tego tytułu błędem  

Wybór grupy kontrolnej 

(3)

:



błąd oszacowania związku przyczynowo-
skutkowego pojawia się wtedy, gdy stopień 
selekcji materiału względem ekspozycji jest 
różny w grupie przypadków i w grupie 
kontrolnej (wynik jest zniekształcony z powodu 
błędu selekcyjnego)

Istnieją rozbieżności zdań na temat zasad 

dobierania grupy kontrolnej do badań, jeśli 

chodzi o procedury diagnostyczne:



jedni autorzy uważają, że powinno się wybranej 
uprzednio grupie kontrolnej zapewnić 
wykonanie tych samych badań diagnostycznych, 
które zostały wykonane w grupie chorych   

Wybór grupy kontrolnej 

(4)

:



warunek mimo, że słuszny jest trudny do 
spełnienia,  często nieetyczny:

–

być może w rezultacie jednolitego postępowania 
diagnostycznego u niewielkiej część grupy 
kontrolnej (np. 1-2%) można wykryć chorobę, o 
istnieniu, której poprzednio nie wiadomo 

(nie 

może to jednak zaważyć ujemnie na jakość badania)



 dobieranie grupy kontrolnej tylko spośród 
osób 

(u których wykonanie identycznych badań 

diagnostycznych)

 wykluczy daną chorobę, nie 

jest idealnym rozwiązaniem - ten sam 
czynnik chorobowy może raz wywołać 
chorobę A, innym razem chorobę B  

Wybór grupy kontrolnej 

(5)

:

Przykład:



Spośród pacjentów oddziału pulmunologicznego do grupy 
przypadków raka płuc dobrano grupę kontrolną składającą się 
z pacjentów hospitalizowanych w tym szpitalu z powodu 
nieżytu oskrzeli. Obie grupy przebadano w ten sam sposób 
(radiologiczne). Ustalenie związku raka płuc z paleniem 
tytoniu będzie obciążone w tych okolicznościach dużym 
błędem, ponieważ nikotyna powoduje również nieżyt oskrzeli - 
EFEKT: zróżnicowanie między grupami będzie niewielkie lub 
żadne

 



przy wyborze grupy kontrolnej lepiej 
posługiwać się wykazem chorych 
hospitalizowanych z innych przyczyn (warunek 
wykonanie tych samych badań diagnostycznych 
co w grupie przypadków nie jest obligatoryjne)

Wybór grupy kontrolnej 

(6)

:



istnieje pogląd, że grupa kontrolna powinna 
być pod każdym względem porównywalna do 
grupy przypadków, z wyjątkiem choroby 
będącej przedmiotem zainteresowania 
badacza 

(przeniesienie na badania kliniczno-kontrolne 

zasady eksperymentu, gdzie obowiązuje rzeczywista reguła, 
że grupa kontrolna i eksperymentalna nie powinny różnic 
się między sobą z wyjątkiem czynnika eksperymentalnego)

  



w praktyce zasada ta nie może być spełniona 
w badaniu kliniczno-kontrolnym z uwagi na 
niemożność „sparowania” pod każdym 
względem grupy przypadków z grupą 
kontrolną 

(może to doprowadzić do zmniejszenia różnic 

narażenia w porównywanych grupach)

Wybór grupy kontrolnej 

(7)

:



grupy kontrolne są zwykle dobierane spośród:

–

pacjentów hospitalizowanych

–

populacji otwartej



grupy kontrolne rzadziej są dobierane spośród:

–

sąsiadów, kolegów lub krewnych pacjentów 
(zakwalifikowanych jako przypadki) 



dobór losowy 

grupy kontrolnej z populacji 

pozaszpitalnej jest 

w zasadzie

 korzystniejszy

 

(szczególnie gdy przypadki chorobowe zostały już pobrane z 
populacji) 

jest sposobem polecanym ponieważ:

–

zapewnia wysoki stopień porównywalności między 
tak dobranymi grupami

Wybór grupy kontrolnej 

(8)

:

–

umożliwia uogólnienie wniosków



wybór grupy przypadków i grupy kontrolnej 

z populacji pozaszpitalnej

 jest jednak: 

–

czasochłonny

–

kosztowny



współpraca z osobami rekrutującymi się 

z 

populacji pozaszpitalnej

 jest trudniejsza niż 

z pacjentami szpitalnymi 

Zalety posługiwania się pacjentami 

szpitalnymi jako grupą kontrolną:



są łatwo dostępni do badań

Wybór grupy kontrolnej 

(9)

:



mają dużo wolnego czasu i nawiązanie z 
nimi współpracy jest łatwiejsze



pozostając w szpitalu znajdują się w tych 
samych warunkach „psychologicznych” 
co grupa przypadków (ogranicza to 
zniekształcanie wywiadu chorobowego 
dotyczącego zdarzeń z przeszłości)



pacjenci szpitalni (jako grupa kontrolna) 
są ponadto podobni do grupy przypadków 
pod względem sposobu ich traktowania, 
wyznaczonego trybem hospitalizacji 

Wybór grupy kontrolnej 

(10)

:

Wady posługiwania się pacjentami 

szpitalnymi jako grupą kontrolną:



pacjenci ci mogą wykazywać, podobną 
do grupy klinicznej „ekspozycje 
etiologiczną”



dlatego też (dla zmniejszenia tego 
rodzaju obciążenia) do grupy kontrolnej 
należy dobierać osoby spośród różnych 
kategorii diagnostycznych

Przykład z badań kliniczno-kontrolnych w 

materiale szpitalnym:

Ryzyko zachorowania na wrzód dwunastnicy w 
zależności od infekcji Helicobacter pylori 

(badanie 

ośrodka krakowskiego) 

                      Wrzód XII (-)  Wrzód XII (+)  Ogółem         
H. pylori (-)      331                  27                     358
H. pylori (+)      526               103                     629
                          

857                130               N=987

Iloraz szans: 103 x 331/ 526 x 27 = 2,40
Propozycja przypadków przypisana ekspozycji (infekcja 

H. pylori ): 0,61 (2,4 - 1) / 0,61 (2,4 - 1) + 1 = 
0,46



gdzie 

0,61

 jest propozycją ekspozycji w populacji, co 

można szacować na podstawie danych w grupie 
kontrolnej 

(526/857)

 

Liczba grup kontrolnych 

(1)

:

!!! Problem znaczenia liczby grup kontrolnych 

jest zagadnieniem spornym



części autorów liczba grup kontrolnych nie 
powinna być większa niż jedna

(dwie tylko wówczas, gdy jedna z jakiś przyczyn jest 
niepełnowartościowa)



inni autorzy sądzą, że w każdym przypadku 
badanie kliniczno-kontrolne powinno 
obejmować przynajmniej dwie grupy 
kontrolne

–

jeżeli rezultaty badań są podobne w obydwu 
grupach, wzmacnia to wartość wniosków i 
umożliwia ich odpowiednie uogólnienie 

Liczba grup kontrolnych 

(2)

:

Jeżeli posiadamy:

–

wystarczająca liczba przypadków 
chorobowych

–

wystarczająca liczba przypadków 
kontrolnych

–

nie ma trudności w zdobywaniu 
odpowiednich informacji od przypadków

–

nie ma trudności w zdobywaniu 
odpowiednich informacji od grupy 
kontrolnej

to liczebność obydwu grup powinna być 

jednakowa

Liczba grup kontrolnych 

(3)

:

Trudności występują jeżeli liczba dostępnych 

przypadków jest mała lub uzyskanie 

potrzebnych informacji trudne do osiągnięcia:



stosunek liczby osób w grupie kontrolnej do 
liczby przypadków w grupie klinicznej powinien 
wówczas wynosić 2 : 1,3 lub nawet 4 : 1

(zwiększenie proporcji powyżej 4 : 1 na ogół nie przynosi 
wielkiego zysku w sensie zwiększenia mocy analizy 
statystycznej wyników)



jeżeli stosuje się kilka grup kontrolnych 
jednocześnie, to nie jest rzeczą konieczną 
zapewnienie jednakowej liczebności każdej z 
tych grup

Reprezentatywność 

materiału 

(1)

:

Przywiązywanie dużej uwagi do 

reprezentatywności materiału nie musi 

przekładać się na wzrost precyzji wyników 

badania



reprezentatywności materiału pozwala na:

–

uogólnianie wniosków w stosunku do populacji 
docelowej 

–

nie może odbywać się kosztem precyzji wyników

(przy pełnym zbiorze różnych stadiów danej 
choroby, może okazać się, że nasilenie 
działania biologicznego danego czynnika 
chorobotwórczego bywa odmienne w różnych 
stadiach choroby) 

Reprezentatywność 
materiału 

(2)

:

Przykład:



Ryzyko wystąpienia raka płuc u palaczy 
tytoniu jest znacznie wyższe u 
starszych niż u młodych osób



Ryzyko względne wynosi średnio 10,0, ale 
nie jest jednakowo rozłożone we 
wszystkich grupach wiekowych



Przy wnioskowaniu dotyczącym populacji 
docelowej (złożonej z różnych grup 
wiekowych) nie ma to większego 
znaczenia

Reprezentatywność 

materiału 

(3)

:



dobrym rozwiązaniem  jest szacowanie 
parametrów ryzyka względnego dla 4 lub 
5 grup wiekowych, ale  może być to 
trudne z powodu małych liczebnie grup



w pewnych okolicznościach ograniczyć 
się można do jednej lub dwóch grup 
wiekowych

–

zyskujemy na dokładności szacowania ryzyka 
tylko w tych grupach

–

rezygnujemy z możliwości uogólnienia 
wniosków na pozostałe grupy wiekowe



Potrzebę zapewnienia pełnej 
reprezentatywności przypadków chorobowych 
uzasadnia się potrzebą zwiększenia 
rzetelności wyników badania (ochrona przed 
jednokierunkowym doborem materiału)



Rzetelność badania zależy przede wszystkim 
od ścisłej definicji „przypadku”, a nie źródła 
materiału z jakiego pochodzi



Jeżeli przypadki są ściśle zdefiniowane, to 
oszacowanie związków między badaniami jest 
zwykle precyzyjne



Przy braku ściśle zdefiniowanych kryteriów 
doboru przypadków postulat 
reprezentatywności traci sens