Programy Terapeutyczne 2007  

Leczenie pierwotnych niedoborów odporności u dzieci immunoglobulinami 

 

1

 

1. Nazwa programu:  

LECZENIE PIERWOTNYCH NIEDOBORÓW ODPORNOŚCI U DZIECI 

IMMUNOGLOBULINAMI  

 

2. Dziedzina medycyny, z której konsultant krajowy opiniuje program:  

Pediatria.  

Immunologia Kliniczna  

3. Dane dotyczące produktu leczniczego, który będzie finansowany w ramach programu:  

1) nazwa produktu 

leczniczego  

preparaty immunoglobulin zawierających pełne niemodyfikowane 

cząsteczki IgG  

2) postać 
farmaceutyczna, 
dawka:  

fiolki zawierające lek do wlewów i.v. opakowania : 1,0 g; 2,5 g; 5,0 g; 
6,0 g, 10,0 g oraz 20, 0g i do podań podskórnych 1,6g 

3) dawkowanie:  

 
 

• pierwsze podanie immunoglobulin w dawce 0,6-0,8 g/kg m.c. 

we wlewie i.v. w celu znormalizowania poziomu stężenia IgG w 
surowicy (dawka może być podzielona na dwa wlewy w odstępie 24 
godzin),  
 

• kontynuacja leczenia substytucyjnego wlewami w dawce 0,4 

g/kg m. c. w odstępach 4 tygodniowych.  Dawkowanie zależne od 
stanu zdrowia pacjenta nie większe niż 06-08 g/kg m.c,. natomiast w 
przypadku kontynuacji leczenia do 0,4 gna kg m.c. 
 

4. Opis problemu zdrowotnego  

Kwalifikacja wg kodów ICD-10  

•  D80 w tym D80.0, D80.1, D80.3, D80.4, D80.5, D80.6, D80.8, D80.9 

•  D81 w całości 

•  D82 w tym: D82.0, D82.1, D82.3, D82.8, D82.9 

•  D83 w tym: D83.0, D83.1, D83.3, D83.8, D83.9 

•  D89  

Programy Terapeutyczne 2007  

Leczenie pierwotnych niedoborów odporności u dzieci immunoglobulinami 

 

2

•  Wrodzone niedobory odporności ujawniają się klinicznie zazwyczaj w okresie 

niemowlęco – dziecięcym i stanowią poważny problem diagnostyczny i 

terapeutyczny. Wieloletnie badania kliniczne nad dziećmi z pierwotnymi niedoborami 

odporności hormonalnej udowodniły,  że niedobór przeciwciał jest wskazaniem do 

rozpoczęcia terapii substytucyjnej.  

Celem programu jest profilaktyka zakażeń bakteryjnych, wirusowych i grzybiczych 

oraz przeciwdziałanie rozwojowi przewlekłych zmian zapalnych u dzieci z 

wrodzonymi zaburzeniami odporności.  

Patogeneza  

Pacjenci z pierwotnymi niedoborami odporności stanowią istotną grupę chorych z 

ciężkimi, uporczywie nawracającymi a także przewlekłymi zakażeniami różnych 

narządów oraz zakażeniami uogólniającymi się, które mogą prowadzić do kalectwa 

lub nawet śmierci 

Rokowanie.  

Pacjenci wymagają stałego leczenia substytucyjnego  

Epidemiologia  

Uśredniona częstość tych chorób to około 1dziecko na 6 tyś. urodzonych. Ponad 50% 

tych dzieci ma upośledzoną syntezę przeciwciał, co predysponuje je do wszelkiego 

typu zakażeń.  

5. Opis działania leku  

 

• Mechanizm działania: substytucja – uzupełnienie brakujących cząstek IgG  

6. Zamierzony efekt terapeutyczny,  

 

• profilaktyka zakażeń bakteryjnych, wirusowych i grzybiczych.  

7. Kryteria włączenia do programu,  

 

• rozpoznanie pierwotnych zaburzeń odporności - według definicji WHO (Word Heath 

Organization): report on Primary Immunodeficiences, Clinical and Experimental 

Immunology, Vol. 99 (Suppl.1), 1995  

Programy Terapeutyczne 2007  

Leczenie pierwotnych niedoborów odporności u dzieci immunoglobulinami 

 

3

 

• wykluczenie innych przyczyn zaburzeń odporności  

 

stężenie IgG poniżej 200mg/dl jest wskazaniem do rozpoczęcia terapii substytucyjnej   

8. Kryteria wykluczenia z programu,  

•  nadwrażliwość na immunoglobuliny lub inny składnik preparatu 

•  izolowany niedobór IgA z występowaniem przeciwciał przeciwko IgA  

9. Monitorowanie wyników leczenia,  

 

• badanie przedmiotowe i podmiotowe  

 

• oznaczanie stężenia immunoglobulin IgG w surowicy krwi raz na 3 miesiące   

 

• usg j. brzusznej raz na 6 miesięcy  

10. monitorowanie wyników programu,  

W dokumentacji pacjenta zarówno ambulatoryjnej jak i szpitalnej należy umieścić 

następujące informacje dotyczące programu:  

 

• informacje dotyczące monitorowania leczenia programem;  

 

• informacja na temat zakończenia leczenia i osiągniętego efektu 

terapeutycznego.  

Monitorowania wyników programu obejmuje zbieranie i przekazywanie do oddziału 

Funduszu następujących danych:  

 

- PESEL chorego;  

 

- datę rozpoczęcia leczenia;  

 

- datę zakończenia leczenia;  

 

- informację o przyczynie zakończenia leczenia;  

 

- stosowane dawki leków  

 

- informację o sumarycznej dawce wykorzystanej w leczeniu (ilość leku podana w 

rachunku narastającym od początku leczenia);  

Programy Terapeutyczne 2007  

Leczenie pierwotnych niedoborów odporności u dzieci immunoglobulinami 

 

4

 

- ocena wyników leczenia  

Powyższe dane należy przekazywać do Oddziału Funduszu raz na 6 miesięcy.  

a) określenie czasu leczenia w programie.  

Leczenie ma charakter substytucyjny i jest przewidziane jako leczenie stałe. Kryteria 

wyłączenia pacjenta z programu wyznaczają czas leczenia 

11. Warunki Realizacji Programu:  

Specjalistyczny oddział dziecięcy, który powinien posiadać:  

 

- salę zabiegową z zestawem do leczenia p/wstrząsowego  

 

- laboratorium analityczne czynne całą dobę  

 

- Wymagane wyposażenie - zestaw reanimacyjny.  

Kwalifikacje osób udzielających świadczeń  

 

- co najmniej 2 lekarzy ze specjalizacją z zakresu pediatrii - co najmniej 2 pielęgniarki 

przeszkolone w zakresie ostrych stanów pediatrycznych  

 

sugerowana współpraca z psychologiem klinicznym