Słownik podstawowych pojęć
ABI (absolute benefit increase, bezwzględne zwiększenie korzyści): Bezwzględna różnica pomiędzy prawdopodobieństwem
wystąpienia korzystnego punktu końcowego w grupie eksperymentalnej i w grupie kontrolnej. Określa, o ile zwiększyło się
prawdopodobieństwo wystąpienia korzystnego punktu końcowego.
ARI (absolute risk increase, bezwzględne zwiększenie ryzyka): Bezwzględna różnica pomiędzy ryzykiem w grupie
eksperymentalnej i w grupie kontrolnej. Określa, o ile zwiększyło się ryzyko wystąpienia niekorzystnego punktu końcowego w
wyniku ekspozycji na dany czynnik lub interwencję.
ARR (absolute risk reduction, bezwzględne zmniejszenie ryzyka): Bezwzględna różnica pomiędzy ryzykiem w grupie
kontrolnej i ryzykiem w grupie eksperymentalnej. Określa bezwzględną wielkość "usuniętego" ryzyka. Pojęcie stosowane w
badaniach, w których ekspozycja na dany czynnik lub interwencję zmniejsza prawdopodobieństwo wystąpienia niekorzystnego
punktu końcowego.
Badanie kliniczno-kontrolne: Badanie obserwacyjne, w którym poszukuje się związku między daną ekspozycją a wystąpieniem
określonego punktu końcowego, porównując retrospektywnie ekspozycję (odsetek narażonych) w grupie osób, u których punkt
końcowy wystąpił, z ekspozycją w odpowiednio dobranej grupie osób kontrolnych, u których punkt końcowy nie wystąpił.
Badanie kliniczno-kontrolne zagnieżdżone: Badanie kliniczno-kontrolne, w którym w prospektywnie obserwowanej kohorcie
identyfikuje się wszystkie osoby, u których wystąpił punkt końcowy i dla każdej dobiera się z tej samej kohorty jedną lub więcej
osób kontrolnych, u których punkt końcowy nie wystąpił. Następnie porównuje się ekspozycję (odsetek narażonych) w obu
grupach.
Badanie kohortowe: Badanie obserwacyjne, w którym ocenia się prospektywnie wystąpienie określonego punktu końcowego w
grupach (kohortach) osób narażonych i nienarażonych na dany czynnik lub interwencję, u których ten punkt końcowy na początku
obserwacji nie występował. W badaniu kohorty historycznej grupy narażona i nienarażona są identyfikowane w przeszłości i
"obserwowane" ku teraźniejszości pod względem występowania punktu końcowego.
Badanie obserwacyjne: Badanie, w którym opisuje się lub analizuje określone zdarzenia, przy czym ekspozycja na dany czynnik
lub interwencję nie zależy od protokołu badania. Do badań obserwacyjnych zalicza się badania analityczne (kohortowe, kliniczno-
kontrolne i przekrojowe) oraz badania opisowe (opis przypadku lub serii przypadków; w przeciwieństwie do badań analitycznych
nie mają grupy kontrolnej, nie pozwalają więc wyciągać wniosków o związkach przyczynowoskutkowych).
Badanie przekrojowe: Badanie związku między występowaniem określonej choroby a ekspozycją na dany czynnik w określonej
populacji i jednym punkcie czasowym. Ekspozycję i wystąpienie punktu końcowego (choroby) ocenia się jednocześnie, w
przeciwieństwie do badań kliniczno-kontrolnych (wychodzi się od punktu końcowego i wstecz ocenia ekspozycję) i kohortowych
(wychodzi się od ekspozycji i prospektywnie ocenia występowanie punktu końcowego).
Badanie w układzie naprzemiennym: Badanie, w którym wszystkie osoby są poddane zarówno interwencji eksperymentalnej,
jak i kontrolnej, a kolejność interwencji u każdej osoby może być losowa lub nie. Natomiast w badaniu w układzie równoległym
część pacjentów jest poddana wyłącznie interwencji eksperymentalnej, a część - wyłącznie interwencji kontrolnej.
Badanie z randomizacją: Badanie, w którym pacjentów przydziela się losowo do grupy eksperymentalnej poddawanej ocenianej
interwencji albo do grupy kontrolnej, a następnie obserwuje występowanie określonych punktów końcowych. Ten rodzaj badań
jest szczególnie przydatny do oceny skuteczności i bezpieczeństwa interwencji profilaktycznych i leczniczych, i uznawany za
najbardziej wiarygodny. (P. też randomizacja)
CI (confidence interval, przedział ufności): Określa stopień precyzji (a raczej braku precyzji) danego oszacowania. Zwykle
podaje się 95% CI, czyli przedział, w którym z 95% pewnością znajduje się prawdziwa wartość danego parametru (np. RRR,
NNT itd.) w badanej populacji. Jeśli w tym przedziale zawarte jest 0 dla różnicy ryzyka a 1 dla ryzyka względnego albo ilorazu
szans, to jest to równoznaczne z brakiem istotności statystycznej danego wyniku (p >0,05). Forma przedstawiania wyników
niosąca więcej informacji niż poziom istotności statystycznej (wartość p), gdyż dodatkowo informuje o najbardziej
prawdopodobnej wielkości, kierunku i zakresie możliwych wartości zaobserwowanego efektu.
Czułość: Odsetek osób chorych, u których wynik testu wykrywającego daną chorobę jest dodatni. Jest miarą zdolności testu do
wykrycia choroby.
HR (hazard ratio, hazard względny): Pod względem interpretacyjnym pojęcie analogiczne do RR. Jest wynikiem analizy
krzywych lub tabeli przeżywalności. Określa względne prawdopodobieństwo zajścia jakiegoś zdarzenia w badanych grupach w
określonym czasie przy założeniu, że zdarzenie to do tej pory nie wystąpiło (w uproszczeniu: określa część ryzyka podstawowego
"pozostałą" po interwencji).
ITT (analiza ITT, intention-to-treat analysis, analiza wyników w grupach wyodrębnionych zgodnie z zaplanowanym
leczeniem): Analiza wystąpienia punktów końcowych w grupach, do których badane osoby były wyjściowo przydzielone przez
randomizację, niezależnie od tego czy ostatecznie zostały poddane zaplanowanej interwencji, czy nie. Metoda ta pozwala
zachować istotę randomizacji, czyli wyjściową równowagę znanych i nieznanych czynników rokowniczych między grupami.
Natomiast w analizie wyników w grupach wyodrębnionych zgodnie z protokołem badania grupy tworzą tylko osoby, które
faktycznie zostały poddane (grupa eksperymentalna) i niepoddane (grupa kontrolna) badanej interwencji; w takiej sytuacji
wiarygodność wyników jest podważalna, ponieważ nie ma pewności co do wyjściowego podobieństwa porównywanych grup
szczególnie pod względem nieznanych czynników rokowniczych.
LR (likelihood ratio, wskaźnik wiarygodności): Iloraz prawdopodobieństwa otrzymania danego wyniku testu u osoby z danym
stanem zdrowotnym (chorobą) i prawdopodobieństwa otrzymania tego samego wyniku u osoby bez tego stanu. Określa stopień, w
jakim wynik testu zmienia szansę (prawdopodobieństwo) obecności danej choroby u konkretnej osoby.
Metaanaliza: Ilościowa synteza wyników wszystkich wiarygodnych badań dotyczących tego samego pytania klinicznego
(podobne: badana populacja, interwencja i punkty końcowe lub oceniane zmienne) za pomocą odpowiednich metod
statystycznych.
NNH (number needed to harm): Liczba pacjentów, których poddanie określonej interwencji przez określony czas wiąże się z
wystąpieniem jednego dodatkowego niekorzystnego punktu końcowego (np. stosowanie leku X u 20 chorych przez 5 lat wiąże się
z wystąpieniem 1 dodatkowego udaru mózgu; NNH = 20 na 5 lat). NNH wylicza się jako odwrotność ARI (1/ARI).
NNT (number needed to treat): W badaniach, w których oceniana interwencja zmniejsza prawdopodobieństwo wystąpienia
niekorzystnego punktu końcowego - liczba pacjentów, których trzeba poddać danej interwencji przez określony czas, aby
zapobiec jednemu niekorzystnemu punktowi końcowemu (np. stosowanie leku Y u 100 chorych przez 2 lata zapobiega 1
zawałowi serca; NNT = 100 na 2 lata); NNT wylicza się jako odwrotność ARR (1/ARR). W badaniach, w których oceniana
interwencja zwiększa prawdopodobieństwo wystąpienia korzystnego punktu końcowego - liczba pacjentów, których trzeba
poddać danej interwencji przez określony czas, aby uzyskać jeden dodatkowy korzystny punkt końcowy; w takim przypadku
NNT wylicza się jako odwrotność ABI (1/ABI).
OR (odds ratio, iloraz szans): Iloraz szansy wystąpienia określonego stanu klinicznego w grupie eksponowanej na dany czynnik
lub interwencję i szansy wystąpienia tego stanu w grupie nieeksponowanej (kontrolnej). W badaniach kliniczno-kontrolnych może
to być iloraz szansy narażenia na potencjalny czynnik sprawczy w grupie, w której określony punkt końcowy wystąpił, i szansy
narażenia na ten sam czynnik w grupie kontrolnej. Szansa to stosunek prawdopodobieństwa wystąpienia określonego stanu
klinicznego do prawdopodobieństwa jego niewystąpienia w danej grupie.
p: Prawdopodobieństwo, z jakim zaobserwowana lub większa różnica pomiędzy badanymi grupami może być dziełem przypadku,
przy założeniu że w rzeczywistości różnica ta nie istnieje. W przeciwieństwie do przedziału ufności nie informuje o najbardziej
prawdopodobnej wielkości, kierunku i zakresie możliwych wartości zaobserwowanej różnicy.
Placebo: Interwencja (substancja lub zabieg) pozbawiona bezpośredniego działania biologicznego, mająca stworzyć u pacjenta (i
badaczy) wrażenie, że otrzymuje on leczenie.
Próba otwarta: Badanie, w którym pacjenci i badacze znają przynależność do grupy eksperymentalnej albo kontrolnej.
Próba podwójnie ślepa: Zwyczajowo oznacza badanie, w którym ani sam pacjent, ani badacze nie wiedzą, jakiej interwencji
(eksperymentalnej czy kontrolnej) jest on poddany. Jest to określenie nieprecyzyjne i wymaga dokładniejszego opisania w
metodyce badania, ponieważ o przynależności do grupy eksperymentalnej albo kontrolnej mogą oprócz pacjentów nie wiedzieć:
osoby kwalifikujące pacjentów do badania, zespół leczący, osoby oceniające lub potwierdzające wystąpienie punktów
końcowych, a także osoby analizujące wyniki.
Próba pojedynczo ślepa: Zwyczajowo oznacza badanie, w którym tylko pacjenci nie wiedzą, jakiej interwencji
(eksperymentalnej czy kontrolnej) są poddani.
Przegląd systematyczny: Jakościowy przegląd wszystkich badań dotyczących tego samego pytania klinicznego (podobne:
badana populacja, interwencja i punkty końcowe), z użyciem odpowiednich metod zmniejszających błąd systematyczny. Może
obejmować metaanalizę (p. wyżej).
Punkt końcowy: Określona zmiana w stanie zdrowia (np. zawał serca, zgon, ustąpienie bólu itp.) mogąca zajść u osoby
uczestniczącej w badaniu, której wystąpienie albo niewystąpienie może się wiązać z ekspozycją na określony czynnik lub
interwencję. Na podstawie różnicy w częstości występowania punktów końcowych w badanych grupach porównuje się
skuteczność i bezpieczeństwo różnych interwencji (np. leków lub zabiegów).
Randomizacja: Proces polegający na losowym przydziale uczestników badania do grupy eksperymentalnej i grupy kontrolnej.
Jego celem jest uzyskanie grup podobnych pod względem wszystkich czynników rokowniczych (zwłaszcza tych nieznanych) z
wyjątkiem stosowanej interwencji (p. też badanie z randomizacją). Aby cel ten został osiągnięty, randomizacja powinna zostać
przeprowadzona we właściwy sposób i z utajeniem, tzn. badacz włączający pacjentów do badania nie może wiedzieć, do której
grupy zostanie przydzielony kolejny pacjent.
RB (relative benefit, korzyść względna): Iloraz prawdopodobieństwa wystąpienia danego korzystnego punktu końcowego w
grupie eksperymentalnej i tego prawdopodobieństwa w grupie kontrolnej. Określa stopień zwiększenia prawdopodobieństwa
wystąpienia pożądanego punktu końcowego.
RBI (relative benefit increase, względne zwiększenie korzyści): Część prawdopodobieństwa wystąpienia korzystnego punktu
końcowego "dodana" w wyniku zastosowania interwencji. Iloraz "dodanej" korzyści (różnicy korzyści [ABI]) i korzyści w grupie
kontrolnej.
RR (relative risk, ryzyko względne): W badaniach skuteczności i bezpieczeństwa interwencji (leków, zabiegów) jest to iloraz
prawdopodobieństwa wystąpienia określonego punktu końcowego w grupie eksperymentalnej, w której stosuje się ocenianą
interwencję i tego prawdopodobieństwa w grupie kontrolnej. RR określa tu, jaka część ryzyka podstawowego "pozostała" po
interwencji. W badaniach związków przyczynowo-skutkowych (np. dotyczących rokowania) jest to, analogicznie, iloraz
prawdopodobieństwa wystąpienia określonego punktu końcowego w grupie, w której występuje dany czynnik i tego
prawdopodobieństwa w grupie kontrolnej.
RRI (relative risk increase, względne zwiększenie ryzyka): Część prawdopodobieństwa (ryzyka) wystąpienia niekorzystnego
punktu końcowego "dodana" w wyniku zastosowania określonej interwencji (leku lub zabiegu). Iloraz ryzyka "dodanego" (czyli
różnicy ryzyka [ARI]) i ryzyka w grupie kontrolnej. Pojęcie stosowane w badaniach, w których oceniana interwencja zwiększa
prawdopodobieństwo wystąpienia niekorzystnego punktu końcowego (np. powikłania leczenia).
RRR (relative risk reduction, względne zmniejszenie ryzyka): Część prawdopodobieństwa (ryzyka) wystąpienia niekorzystnego
punktu końcowego "usunięta" w wyniku zastosowania określonej interwencji (leku lub zabiegu). Iloraz bezwzględnej różnicy
ryzyka między grupą kontrolną i eksperymentalną (ARR) oraz ryzyka w grupie kontrolnej. Ryzyko "pozostałe" (RR) i ryzyko
"usunięte" (RRR) dopełniają się do jedności (RR + RRR = 1).
SMD (standardized mean difference, standaryzowana średnia różnic): Metoda stosowana w metaanalizie do wspólnego
oszacowania efektu danej interwencji ocenianego w poszczególnych badaniach za pomocą różnych instrumentów pomiarowych
(np. zmniejszenia natężenia bólu ocenianego w różnych skalach).
Swoistość: Odsetek osób zdrowych, u których wynik testu wykrywającego daną chorobę jest ujemny. Jest miarą zdolności testu
do potwierdzenia nieobecności choroby.
Wartość predykcyjna wyniku dodatniego: Prawdopodobieństwo, że u osoby z dodatnim wynikiem testu choroba, którą ten test
wykrywa, rzeczywiście występuje (odsetek osób z dodatnim wynikiem testu, u których dana choroba jest obecna).
Wartość predykcyjna wyniku ujemnego: Prawdopodobieństwo, że u osoby z ujemnym wynikiem testu choroba, którą ten test
wykrywa, rzeczywiście nie występuje (odsetek osób z ujemnym wynikiem testu, u których dana choroba jest nieobecna).
WMD (weighted mean difference, średnia ważona różnic): Metoda stosowana w metaanalizie do wspólnego oszacowania
efektu danej interwencji w poszczególnych badaniach, w których efekt mierzono w tej samej skali ciągłej. Przy określaniu
średniej wielkości efektu waga przypisana wynikom poszczególnych badań zależy od ich precyzji.
Uwaga:
Dokładniejsze wyjaśnienie powyższych i innych pojęć znajdzie Czytelnik w artykułach z cyklu "Evidence based medicine..."
opublikowanych w "Medycynie Praktycznej" i na stronach internetowych
http://www.mp.pl/artykuly/index.php?lid=357
oraz w
rozdziale "Podstawy EBM" podręcznika "Choroby wewnętrzne" (tom II) pod red. prof. Andrzeja Szczeklika (Kraków, Medycyna
Praktyczna, 2006).