FARMAKOLOGIA - „NAUKA O LEKACH” 

farmakon (lek) + logos (nauka)   

 



 

nauka o interakcjach pomiędzy substancjami 
chemicznymi a żywymi organizmami 

 
DZIAŁY FARMAKOLOGII 



 

farmakologia ogólna – nauka o podstawowych 
prawach decydujących o działaniu leków 



 

farmakologia szczegółowa – nauka o właściwościach, 
działaniu i zastosowaniu poszczególnych leków 



  toksykologia – nauka o działaniu toksycznym leku 

 
DZIAŁY FARMAKOLOGII 



  farmakodynamika – nauka o działaniu leków na 

organizm, czyli o: 
o 

mechanizmie działania terapeutycznego i 
toksycznego 

o 

zależności między dawką a efektem 



  farmakokinetyka – nauka zajmująca się oceną 

procesów kinetycznych, jakim podlega lek w ustroju: 
o 

wchłanianie   

– Absorption 

o  dystrybucja   

– Distribution 

o  metabolizm   

– Metabolism 

o  wydalanie   

– Excretion 

  (dodatkowo uwalnianie – Liberation) 

 



 

farmakologia doświadczalna – nauka zajmująca się 
działaniem leku w różnych modelach 
doświadczalnych(na zwierzętach, izolowanych 
narządach i tkankach) 



  farmakologia kliniczna – nauka o działaniu leku w 

przypadku, gdy obiektem badań jest człowiek 

 
LEK – środek farmakologiczny 



  każda substancja stosowana u ludzi zgodnie ze 

wskazaniami lekarskimi w celach leczniczych, 
profilaktycznych, diagnostycznych lub w celu 
zmodyfikowania czynności fizjologicznych 



  w innym znaczeniu lek to: preparat farmaceutyczny 

przyrządzony z jednej lub kilku substancji 
leczniczych, w określonych dawkach i określonej 
postaci farmaceutycznej, dostosowanej do potrzeb 
chorego 

 
POCHODZENIE LEKÓW 



  naturalne – substancje lecznicze pochodzenia 

roślinnego, zwierzęcego, mineralnego 



  syntetyczne – substancje wytwarzane przy użyciu 

syntezy chemicznej 



 

półsyntetyczne – uzyskiwane z surowców 
naturalnych i wtórnie obrabiane   



  otrzymywane metodami inżynierii genetycznej 

 
 

NAZEWNICTWO LEKÓW 
 
NAZWA CHEMICZNA 



 

informuje o przynależności grupowej leku i 
spodziewanym działaniu 



  np. N-acetylo-p-aminofenol 

 
NAZWA MIĘDZYNARODOWA 



  ustalona przez WHO 



 

stosowana na całym świecie 



  zawiera elementy etymologiczne    nazwy chemicznej 

(uproszczona) 

np.   



  paracetamolum – wersja łacińska 



  paracetamol – wersja polska 

 
NAZWA HANDLOWA 



  ustalona przez producenta 



 

zastrzeżona dla danej firmy 



  np. Apap, Panadol, Codipar 

 
GRUPY LEKÓW 



  nazwy polskie – leki moczopędne (diuretyki), 

anestetyki, środki przeczyszczające 



 

nazwy łacińskie – diuretica, anesthetica, laxantia 

 
ułatwiają usystematyzowanie wiedzy na temat leków 

 

Wykazy leków 



  wykaz A - wykaz substancji bardzo silnie 

działających (atropina, alkaloidy sporyszu)   



  wykaz B - wykaz substancji silnie działających 

(fenobarbital) 



  wykaz N - wykaz środków odurzających (morfina, 

amfetamina) 



 

słabo działające środki nie objęte specjalnym 
wykazem (rutinoscorbin) 

 

Wykaz środków odurzających i substancji 

psychotropowych 



  Lista substancji kontrolowanych, których posiadanie, 

produkcja, przetwarzanie, przewóz i obrót są 
nielegalne w Polsce bez posiadania odpowiedniego 
zezwolenia regulowanego Ustawą o przeciwdziałaniu 
narkomanii. 



 

Substancje dzieli się na grupy w zależności od 
stopnia ryzyka powstania uzależnienia w przypadku 
użycia ich w celach pozamedycznych oraz zakresu 
ich stosowania w celach medycznych. 

 

 

 

Środki odurzające 



  grupa I-N - substancje o dużym potencjale 

uzależniającym, które mogą być stosowane w celach 
medycznych, naukowych i przemysłowych (np. 
alfentanyl, benzylomorfina, difenoksylat, fentanyl,, 
hydromorfon, kokaina, leworfanol, morfina) 



  grupa II-N - substancje o średnim potencjale 

uzależniającym, które mogą być stosowane w celach 
medycznych, naukowych i przemysłowych (np. 
kodeina, dihydrokodeina, etylomorfina, norkodeina) 



  grupa III-N - substancje o nieznacznym potencjale 

uzależniającym podlegające kontroli złagodzonej. 
Preparaty zawierające substancje z tej grupy mogą 
być wydawane z apteki bez recepty. (np. kodeina, 
której ilość nie przekracza 50 mg w jednej dawce lub 
stęż.nie przekracza 1,5% w preparatach w formie 
niepodzielonej) 



  grupa IV-N - substancje, co do których stosowana 

jest kontrola zaostrzona i mogą być stosowane 
wyłącznie w celu prowadzenia badań oraz w 
lecznictwie zwierząt (np. 3-metylotiofentanyl , 
β-hydroksyfentanyl, tiofentanyl ) 

 

Środki psychotorpowe 

• 

grupa I-P – substancje o braku zastosowań 
medycznych i o dużym potencjale nadużywania, 
które są wyłączone z obrotu farmaceutycznego i 
mogą być używane jedynie w celu prowadzenia 
badań naukowych, 

• 

grupa II-P – substancje o niewielkich zastosowaniach 
medycznych i o dużym potencjale nadużywania, 
które mogą być stosowane w celach medycznych, 
naukowych i przemysłowych (np. amfetamina), 

• 

grupa III-P – substancje o istotnych zastosowaniach 
medycznych i średnim potencjale nadużywania, które 
mogą być stosowane w celach medycznych, 
naukowych i przemysłowych (np. buprenorfina), 

• 

grupa IV-P – substancje o istotnych zastosowaniach 
medycznych i małym potencjale nadużywania, które 
mogą być stosowane w celach medycznych, 
naukowych i przemysłowych (np. diazepam, 
estazolam) 

 

Prekursory narkotykowe 

• 

kategoria I – substancje o dużym potencjale użycia 
do produkcji narkotyków 

• 

kategoria II – substancje o małym potencjale użycia 
do produkcji narkotyków, 

• 

kategoria III – substancje powszechnie dostępne o 
nikłym potencjale użycia do produkcji narkotyków, 

 
 
 

DZIAŁANIE LEKÓW 



 

ogólne – po wchłonięciu leku z miejsca podania do 
krwioobiegu i dystrybucji do tkanek 



  miejscowe – wyłącznie w miejscu podania (brak 

wchłaniania do krwioobiegu) 
 



 

ośrodkowe – wpływ głównie lub wyłącznie na 
komórki OUN 



  obwodowe – wpływ na czynność narządów i tkanek 

innych niż OUN 



 

wybiórcze – na określone tkanki 

 



  objawowe – zwalczanie objawów choroby 



  przyczynowe – usuwanie przyczyny choroby 



  substytucyjne – usuwanie niedoborów substancji 

endogennych 

 



  odwracalne (przemijające) – lek działa w ciągu 

określonego czasu, niezbędnego do unieczynnienia 
go przez enzymy bądź wydalenia z organizmu 



  nieodwracalne – lek trwale uszkadza struktury 

komórek lub hamuje enzym 

 
DAWKI LEKÓW 



  dawka minimalna   



  dawka lecznicza 



  dawka maksymalna 



  dawka toksyczna 



 

dawka śmiertelna 



 

dawka uderzeniowa, inicjująca 

 
ZALEŻNOŚĆ DZIAŁANIA LEKU OD DAWKI 



  ED

50

 (Effective Dose) – dawka powodująca 

określony efekt (np. zniesienie bólu) u 50% 
osobników 



  TD

50

 – (Toxic Dose) – dawka powodująca objawy 

toksyczne u 50% osobników 



  LD

50

 – (Lethal Dose) – dawka powodująca śmierć 

50% osobników 

 
INDEKS TERAPEUTYCZNY (TI) 



 

stosunek pomiędzy dawką wywołującą efekt u 50% 
populacji a dawką śmiertelną dla 50% populacji 
TI = ED

50

/LD

50 



 

jest miarą bezpieczeństwa stosowania danego leku 

 
 

 

 

 

 

LEKI ORYGINALNE A LEKI GENERYCZNE 
 
LEK ORYGINALNY 



 

środek farmaceutyczny nowatorskiego producenta 



 

po raz pierwszy dopuszczony na świecie do 
dystrybucji (zwykle jako lek opatentowany), w 
oparciu o udokumentowaną skuteczność 
terapeutyczną, bezpieczeństwo stosowania i jakość, 
zgodnie ze współczesnymi wymogami 



 

gwarantowana wysoka jakość i bezpieczeństwo w 
oparciu o pełne badania chemiczno- farmaceutyczne i 
farmakologiczno-toksykologiczne 



 

optymalna skuteczność terapeutyczna 
udokumentowana badaniami klinicznymi 



 

to samo źródło substancji użytych do produkcji leku   

 
LEK ODTWÓRCZY (GENERYCZNY) 



 

środek farmaceutyczny opracowany zwykle z 
zamiarem zapewnienia zamienności z nowatorskim 
lekiem oryginalnym 



 

wytwarzany na ogół bez licencji oryginalnego 
wytwórcy 



 

wprowadzony do dystrybucji po wygaśnięciu licencji 
lub innych praw wyłączności 



 

zawiera tą samą substancję chemiczną co lek 
oryginalny 



 

występuje w tej samej postaci i dawce co lek 
oryginalny 



 

zwykle tańszy   



 

ma udowodnioną wobec niego równoważność 
biologiczną 



  zapewnia identyczny efekt farmakologiczny 



 

może (nie musi) wykazywać odmienne jakościowo i 
ilościowo działania niepożądane 

 
Leki generyczne mogą różnić się: 



 

wielkością   



 

kształtem 



 

zawartością substancji pomocniczych (substancje 
wypełniające, konserwujące) 

 
Substancje pomocnicze nie powinny wywierać własnego 

działania farmakologicznego oraz działań 
niepożądanych. 

 
Kiedy zamiana leku oryginalnego na lek generyczny jest 

„bezpieczna”: 



 

podobne badanie kliniczne i porównywalne wyniki 
dla leku generycznego 



 

stwierdzenie równoważności leku oryginalnego z 
generycznym zgodnie z międzynarodowymi 
przepisami rejestracji leków 

 
 

Leki oryginalne należy stosować zawsze gdy: 



  lekarz zapisuje je na podstawie EBM + i/lub 

własnego doświadczenia klinicznego 



  wystąpiło zjawisko nieekwiwalentnego efektu 

terapeutycznego 



 

odnotowano jakościowe lub ilościowe działania 
niepożądane substancji pomocniczych generyku 



  lek nie jest wytwarzany zgodnie z zasadami GMP 

 
BADANIA NOWYCH LEKÓW 
 
BADANIE KLINICZNE 
Każde badanie prowadzone z udziałem ludzi w celu: 



  odkrycia lub potwierdzenia klinicznych, 

farmakologicznych, w tym farmakodynamicznych 
skutków działania jednego lub wielu badanych 
produktów leczniczych 



 

śledzenia farmakokinetyki (wchłaniania, dystrybucji, 
metabolizmu i wydalania) jednego lub większej 
liczby badanych produktów leczniczych, mając na 
względzie ich bezpieczeństwo i skuteczność 



  zidentyfikowania działań niepożądanych jednego lub 

większej liczby badanych produktów leczniczych 

 
Międzynarodowe regulacje badań klinicznych: 

• 

Deklaracja Helsińska 

• 

Zasady Dobrej Praktyki Badań Klinicznych (Good 
Clinical Practice – GCP) 

• 

Międzynarodowa Konferencja ds. Harmonizacji 
(ICH) 

 
Osoby biorące udział w badaniach klinicznych: 

• 

Sponsor - osoba, przedsiębiorstwo, organizacja lub 
instytucja odpowiedzialna za rozpoczęcie, 
zarządzanie lub finansowanie badania klinicznego  

• 

Badacz - odpowiada za przeprowadzenie badania 
klinicznego w danej jednostce (lekarz medycyny, 
stomatolog) 

• 

Współbadacz - osoba należąca do zespołu 
prowadzącego badanie kliniczne 

• 

Koordynator badania - badacz lub osoba 
odpowiedzialna za koordynację działań badaczy z 
innych ośrodków badawczych, biorących udział w 
badaniu wieloośrodkowym 

• 

Monitor badania klinicznego - osoba wybrana przez 
sponsora, monitorująca przebieg badania 

• 

Uczestnik badania - osoba (pacjent lub zdrowy 
ochotnik) poddający się badaniu klinicznemu, która 
wyraziła świadomą zgodę na uczestniczenie w 
badaniu 

 
 

FAZY BADAŃ KLINICZNYCH 
Faza I 

• 

najczęściej kilkudziesięciu ochotników 

• 

badana substancja    po raz pierwszy zastosowana u 
ludzi 

• 

ustalenie tolerancji i bezpieczeństwa przyszłego leku 

• 

dane farmakokinetyczne 

 
Faza II 

• 

kilkaset osób chorych (pacjentów) 

• 

informacje dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności   

• 

sprawdzenie kilku dawek leku, w celu ustalenia 
optymalnego dawkowania 

• 

wiele grup porównawczych   

• 

homogenne grupy chorych z rygorystycznymi 
kryteriami włączenia i wyłączenia 

 
Faza III 

• 

potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa leku w 
większej populacji pacjentów 

• 

z reguły badania fazy III obejmują chorych ze 
wskazaniem do farmakoterapii 

• 

grupy chorych są bardziej zróżnicowane, chociaż 
nadal obowiązuje ścisłe kryteria włączenia i 
wyłączenia 

 
Faza IV 

• 

badania wykonywane po rejestracji produktu 
leczniczego 

• 

poszerzenie wiedzy na temat zastosowania leku w już 
zaaprobowanych wskazaniach 

 
PODSTAWOWE POJĘCIA DOTYCZĄCE BADAŃ 

KLINICZNYCH 

Punkt końcowy 

• 

określona zmiana w stanie zdrowia mogąca zajść u 
osoby uczestniczącej w badaniu, której wystąpienie 
albo niewystąpienie może się wiązać z ekspozycją na 
określony czynnik lub interwencję 

• 

na podstawie różnicy w częstości występowania 
punktów końcowych w badanych grupach porównuje 
się skuteczność i bezpieczeństwo różnych interwencji 

• 

wyróżniamy punkty końcowe twarde (zgon, zawał 
serca) i miękkie (obniżenie ciśnienia, poziomu cukru) 

 
Placebo   

• 

interwencja (substancja lub zabieg) pozbawiona 
bezpośredniego działania biologicznego, mająca 
stworzyć u pacjenta (i badaczy) wrażenie, że 
otrzymuje on leczenie.   

Podwójnie ślepa próba   

• 

badanie, w którym ani pacjent, ani badacze nie 
wiedzą, jakiej interwencji (eksperymentalnej czy 
kontrolnej) jest poddawany dany pacjent   

 
Randomizacja 

• 

losowy przydział uczestników badania do grupy 
eksperymentalnej i grupy kontrolnej 

• 

uzyskanie grup podobnych pod względem wszystkich 
czynników rokowniczych (zwłaszcza tych 
nieznanych) z wyjątkiem stosowanej interwencji