Definicja GMO – Genetically Modified Organism. Ustawa z 22 VI :

GMO to organizm inny niż organizm człowieka, w którym materiał genetyczny został zmieniony 
w  sposób   niezachodzący   w   warunkach   naturalnych  wskutek   krzyżowania  lub   rekombinacji,
  w szczególności przy zastosowaniu  technik rekombinacji  DNA z użyciem wektorów, w tym 
tworzenia materiału genetycznego poprzez  włączanie do wirusa plazmidu lub każdego innego 
wektora cząsteczek DNA wytworzonych poza organizmem i włączenie ich do organizmu biorcy, 
w którym w warunkach naturalnych nie występowały, a w którym są zdolne do powielania.
Może   być   to   przy   zastosowaniu   technik   stosujących     bezpośrednie   włączenie   materiału 
genetycznego  przygotowanego poza organizmem, w szczególności mikroiniekcji, makroiniekcji
  i  mikrokapsułkowania  oraz  przy   zastosowaniu   metod   nie   występujących   w   przyrodzie   do 
połączenia   materiału   genetycznego   co   najmniej   dwóch   różnych   komórek,   gdzie   w  wyniku 
zastosowanej   procedury   powstaje   nowa   komórka,   zdolna   do   przekazywania   swojego   materiału 
genetycznego odmiennego od komórek wyjściowych komórkom potomnym

Organizm modyfikowany genetycznie =  organizm transgeniczny  zawierający przenoszony gen, 
czyli transgen.
W praktyce zwykle organizm modyfikowany genetycznie to taki, do którego genomu został dodany 
jakiś nowy, określony gen  pochodzący  od zupełnie innego  organizmu.  Na przykład do rośliny 
modyfikowanej   genetycznie   wprowadza   się  gen  bakterii,   który  produkuje   białko   toksyczne   dla 
szkodników, i wtedy ta roślina jest oporna na te szkodniki.

Tworzenie organizmów transgenicznych

Metodę tworzenia organizmów transgenicznych z   użyciem wektora

 

 , np. bakterii wykorzystuje się 

w przypadku roślin dwuliściennych, np. soi, rzepaku, bawełny czy tytoniu.

Metody bez wektora polegają na bezpośrednim wprowadzeniu fragmentu DNA do jądra komórki 
roślinnej.   Może   się   to   odbywać   np.   za   pomocą  mikromanipulatora,   podobnie   jak   przy 
zapłodnieniu in vitro pod mikroskopem, to może być mikrowstrzeliwanie polegające na tym, że do 
rośliny wstrzykuje się metal z naniesionymi fragmentami DNA, jest  to  metoda na chybił-trafił, 
wstrzykuje się dużo cząstek, a może coś trafi do celu? Najczęściej stosowana w przypadku roślin 
jednoliściennych, czyli zbóż. Na przykład: kukurydza.
Te metody są stosunkowo drogie, pracochłonne i trudne do wykonania.

Bakterią wykorzystywana do modyfikacji roślin jest Agrobacterium tumefaciens, powszechnie 
występujące w glebie, które należą do rodziny Rhizobiaceae, mają naturalną zdolność do 
wprowadzania swojego DNA, powodując powstawanie narośli na łodygach.
Biotechnolodzy potrafią usunąć geny odpowiedzialne za powstawanie narośli, a w ich miejsce 
wstawiają inny gen. Bakterii nie robi różnicy, co niesie, byle by cokolwiek miała, zatem można 
wstawić w ten sposób pożądany gen do rośliny. Zamiast powstania narośli, roślina otrzymuje gen, 
który np. sprawia, że jest odporna na herbicydy. Przy pomocy tej bakterii modyfikuje się rośliny 
dwuliścienne i większość roślin, które mają znaczenie dla człowieka.

by Północnica

Cele modyfikacji

–

Oporność na herbicydy.  Np. soja, rzepak – można używać środka chwastobójczego bez 
obawy,   że   zniszczy   uprawianą   roślinę.   Nowy   gen   produkuje   enzym   rozkładający   dany 
herbicyd. Koncerny, które oferują herbicydy w pakiecie proponują rośliny transgeniczne 
oporne na ich środki. 

–

Oporność   na   szkodniki.  Wprowadza   się   geny   z   bakterii  Baccilus   thuringiensis,  które 
odpowiedzialne  są   za   produkcję  białka   toksycznego   CRY  toksycznego   dla   owadów
  i szkodników. Jeśli szkodnik zje fragment takiej rośliny, ginie. To  białko jest szkodliwe 
wyłącznie dla szkodników, nie ma wpływu na człowieka czy na inne ssaki, bądź owady, 
bądź zwierzęta. Jego działanie związane jest z tym, że w przewodzie pokarmowym owadów 
występują  receptory dla białka CRY  i dlatego  organizmy te  giną. Modyfikacja głównie 
kukurydzy, bawełny, produkcja ziemniaków opornych na stonkę ziemniaczaną.  

–

Oporność na wirusy, bakterie, grzyby. 

–

Zwiększanie  tolerancji  na  stres  abiotyczny.   Uprawianie roślin na terenach, na których
  ze   względów   na   niekorzystne   warunki   środowiska   nie   było   to   możliwe.   Dzięki   tym 
modyfikacjom   rośliny   są   bardziej   oporne   na   susze,   mróz,   zwiększone   zasolenie,   czy 
zanieczyszczenie   gleby   metalami   ciężkimi.   Tworząc   rośliny,   które   mają   zdolność 
akumulowania   metali   ciężkich   próbuje   się   oczyszczać   glebę   z   tych   metali,   nazywa   się
 to fitoremediacją.

–

Poprawa  lub nadanie nowych cech jakościowych.  Na przykład powstawanie winogron 
bez pestek,  truskawek opornych na przymrozki,  mniejsze rozmiary główek kapusty  czy 
słodkie ziemniaki. Polega to w przypadku słodkich ziemniaków na wprowadzeniu genów 
słodkiego białka –  taumatyny, co powoduje, że  ziemniak  jest słodki; podobnie powstał 
słodki   ogórek.   Przedłużanie   trwałości   owoców,   warzyw,   zwiększanie   zawartości   suchej 
masy,   unormowanie   w   roślinach   stężenia  fitoestrogenów,   poprawa   składu   kwasów 
tłuszczowych i aminokwasów białek, zmiana zawartości węglowodanów, kartenoidów czy 
witamin. Np. aby wyeliminować  niedobory witaminy A  powstał tzw.  złoty ryż; dzięki 
genom   z   żonkila,   który   zawiera  beta-karoten  zwiększa   się   ilość   witaminy   A,   bo 
beta-karoten jest jej prekursorem; przy okazji ryż zabarwił się na złoto.

–

Usunięcie   z   nich   składników   antyżywieniowych,   toksyn,   związków   utrudniających 
przyswajanie,   składników   a   także  związków,   które   podczas   obróbki   pokarmu   mogą 
tworzyć toksyny.

–

Rośliny ozdobne modyfikuje się w celu osiągnięcia bardziej intensywnych barw.

–

Niektóre rośliny modyfikowane genetycznie wykorzystuje się jako biopaliwa.

Uprawy GMO na świecie

Uprawy są mniej  pracochłonne, ale też wymagają stosowania nawozów, a jednocześnie prowadząc 
takie wielohektarowe obszary monokulturowe prowadzi to do zubożenia bioróżnorodności,
 a konieczność używania do produkcji maszyn nie zmniejsza wytwarzanego CO2.
Początek w 1996 r, obecny obszar upraw to 102 mln ha (ponad trzy razy powierzchnia Polski).
Najwięcej upraw jest w Ameryce 

 

 Północnej

 

  i Kanadzie

 

 , prawie 57% wszystkich. Dalej jest to 

Ameryka Południowa, głównie Argentyna i Brazylia. Łącznie powierzchnia upraw w 22 krajach 
wynosi  50 000 ha, dla porównania Warszawa ma 45 000 ha.

by Północnica

W Europie GMO produkuje się w 7 krajach:

–

Hiszpanii,

–

Niemczech, 

–

Francji, 

–

Portugalii, 

–

Czechach, 

–

Słowacji (wszędzie w tych 6 krajach to kukurydza) 

–

Rumunii (soja)

W krajach afrykańskich na większą skalę  uprawia się GMO w RPA –1,4 mln ha, głównie soja, 
kukurydza, bawełna.
Duża produkcja bawełny w Indiach – dzięki GMO jest to obecnie największy producent bawełny 
na świecie.

Uprawy GMO w Polsce 

W 2008 roku uprawy GMO zajmowały 3 tys ha w Polsce, w 2007 tylko 1 tys. ha.
W Polsce dozwolone jest stosowanie do karmienia zwierząt hodowlanych pasz z GMO.
21 grudnia 2012 roku przez prezydenta RP Bronisława Komorowskiego została podpisana ustawa
  o nasiennictwie, zmusiły nas  do tego  przepisy UE.  Prezydent obiecał, że wyda rozporządzenie 
zakazujące prowadzenia upraw GMO, na razie jednak jeszcze nic się nie ukazało.

Modyfikacje zwierzęce

Prowadzi się również modyfikacje zwierzęce. W 80 r. powstała zmodyfikowana myszka.
Zwierzęta są rzadziej modyfikowane niż rośliny, bo przez modyfikacje częściej chorują i stają się 
bezpłodne, nie mogą zatem przekazać genów potomstwu.
Modyfikuje się ryby, np. łososie i karpie, wprowadzając do ich genomu geny hormonu wzrostu, 
dzięki czemu zwierzęta rosną bardzo szybko.
Krowy,   kozy   czy   owce  dzięki   modyfikacjom   stają  się   tzw.  bioreaktorami,   które   produkują
 np. przeciwciała czy hormony, potem można je izolować z ich mleka.
Polscy   naukowcy   –   modyfikacja   świni,  znoszenie   bariery   międzygatunkowej   pomiędzy   świnią
 a człowiekiem. Cel: wykorzystanie narządów świń do przeszczepów dla ludzi.
Koty dla alergików, dzięki czemu powstają pupile, których sierść nie uczula.
Wyhodowano również świecące rybki, fluorescencyjne =)

Zwierzęta modyfikowane genetycznie – dwa główne zastosowania:

–

przyspieszenie wzrostu zwierząt hodowlanych,

–

produkcja farmaceutyków izolowanych z mleka.

by Północnica

–

Kontrowersje:  obawa   przed   szkodliwym   wpływem   produktów   na   człowieka.   Zwolennicy: 
rośliny istnieją ponad 10 lat, a nikt nie zachorował →  kontrargument to fakt, że  czasami skutki 
ujawniają się po wielu latach, zatem GMO niekoniecznie jest nieszkodliwe.
Może  to mieć  negatywny wpływ na środowisko, bo jeśli  wyprodukuje  się  rośliny  oporne  na 
herbicydy, będzie problem z pozbyciem się roślin transgenicznych, przez co wymkną się spod 
kontroli.
Problem  uzależnienia   się   od   koncernów  produkujących  nasiona:  jeśli  produkują   w   pakiecie 
nasiona + środki chwastobójcze, mogą zacząć dyktować ceny.

Genoterapia

Wprowadzanie z zewnątrz prawidłowego genu do komórek chorego, w taki sposób, by ten gen 
przejął funkcje zmutowanego lub brakującego genu.
Dobra w leczeniu wrodzonych błędów genetycznych, również ciężkie choroby nabyte, np. 
nowotwory.

Dwa istniejące sposoby klasycznej genoterapii

–

M

   etoda   ex   vivo

 

 ,   polega   na   pobraniu   komórek   chorego,  następnie   utrzymuje   się   je

w hodowli  in vitro  poza organizmem,  wprowadza się terapeutyczny gen  i  zmienione 
komórki z powrotem wprowadza się do organizmu chorego.  O tyle dobra, że można 
wybrać   odpowiedni   typ   komórek   i   można   usiłować   wprowadzić   określony   gen
w odpowiednie miejsce w ich genomie. Około ¾ genoterapii wykonuje się tą metodą.

–

Metoda in vivo,

 

   zachodzi wtedy, gdy  gen wprowadza się bezpośrednio do organizmu 

chorego  za   pomocą   wektora.   Tę   metodę   wykorzystuje   się   głównie   do  wrodzonych 
zaburzeń metabolizmu, gdy mamy mutację pojedynczego genu kodującego pojedynczy 
aminokwas,   np.   mukowiscydoza   czy   ciężka   niewydolność   immunologiczna.   Łatwiejsza, 
skuteczniejsza, bardziej bezpieczna.

Skuteczność metody zależy od tego, czy gen jest aktywny, czyli czy zachodzi jego transkrypcja
i  czy   jest   ona   w   wystarczającym   natężeniu,   i   czy   gen   będzie   działał   odpowiednio   długo,   by 
zapewnić działanie terapeutyczne.

Gen podlegający ekspresji

–

musi być dostarczony,

–

musi penetrować błonę komórkową,

–

musi penetrować błonę jądrową komórki.

Wypróbowano   wiele   sposobów   na   zmaksymalizowanie   efektywności   dostarczania   genów
do odpowiednich miejsc, w których powinny się znajdować. Najczęściej wykrywa się ekspresję
u mniej niż 0,1% transdukowanych komórek, czyli niewielu.
Często po pewnym czasie następuje całkowity zanik ekspresji. Niekiedy włącza się do wektorów 
promotory   metabolizmu   podstawowego,   tzw.   housekeeping   genes,   których   zadaniem   jest 
utrzymanie jak najdłuższe utrzymanie wprowadzonego genu w komórce.

by Północnica

Stała   ekspresja   genu  może   być   uciążliwa,   ponieważ   np.   zaprogramowanie   ex   vivo   komórek 
macierzystych szpiku w celu uzyskania ekspresji erytropoetyny (czynnika pobudzającego produkcję 
erytrocytów)  może spowodować, że osoby takie będą musiały mieć robione upusty krwi w celu 
zmniejszenia hematokrytu.
Brak kontroli sprzężenia zwrotnego ujemnego jest jeszcze bardziej niebezpieczny w kontekście 
genu insuliny w cukrzycy typu I, która jest jednym z celów genoterapii.
Indukowalność genu ekspresji genu erytropoetyny uzyskano w warunkach in vivo stosując gen 
fuzyjny zawierający miejsce wiążące antybiotyk rapamycynę.
Dostarczenie  egzogennego  genu in vivo   i jego ekspresja w wyselekcjonowanym typie komórek 
określa się jako somatyczną terapię genową.
Najważniejsze  strategie   terapii   genowej   różnią   się   w   sposobach   dostarczania   genów 
terapeutycznych.

Dostarczanie genów

–

transfer za pomocą wektorów wirusowych, do konstrukcji wykorzystuje się:

–

retrowirusy (RNA), 

–

DNA wirusy

–

bezpośrednia inokulacja plazmidu do tkanki biorcy:

–

iniekcja,

–

inhalacja aerozolu;

–

komórkowa terapia genowa:

–

transplantacja komórek macierzystych,

–

przeszczep mioblastów,

–

system dostarczania fibroblastów skóry lub komórek endotelialnych;

–

inne sposoby:

–

zastosowanie mobilnych intronów grupy II.

Najczęściej  stosuje   się   wektory   wirusowe,   przed   wykorzystaniem   wirusa   jako   wektora   trzeba 
usunąć geny niezbędne do funkcji wirusowych, by  leczony  człowiek nie zachorował na chorobę 
wirusową. Delecyjne wirusy (pozbawione funkcji wirusowych i wirulencji) określa się jako wirusy 
przygotowane. Pożądany gen wprowadza się do genomu wirusowego wraz z DNA z sekwencjami 
promującymi i regulującymi transkrypcję tego genu. Tak zrekombinowana cząsteczka DNA jest 
pakowana w odpowiedni płaszcz wirusowy i może infekować komórki człowieka.

Wektory retrowirusowe

Zaleta: duża integralność z genomem biorcy.
Wada: wymagają komórek dzielących się.

Wektory adenowirusowe

Zalety: mogą transfekować komórki postmitotyczne, a więc nie dzielące się. Wykazują małą 
cytotoksyczność.
Wada: niestety działają krótko.

by Północnica

Wektory Herpes simplex

Zaleta: mogą pozostawać w komórce na etapie niereplikującego się prowirusa.
Wada: brak jest danych co do długoterminowego bezpieczeństwa.

Wadami wszystkich wektorów wirusowych są:

–

mała wydajność systemu przenoszenia genów,

–

uruchamianie przez nie odpowiedzi immunologicznej, 

–

bliskie pokrewieństwo z wirusami indukującymi nowotwory.  

Z tego powodu szczególny nacisk w terapii genowej położono na rozwój wektorów innych niż 
biologiczne, najbardziej obiecujące z nich wydają się liposomy, lipidowe micele, które mogą być 
użyte do przenoszenia DNA przez błonę komórkową.

Liposomy i lipidowe micele

Mają kilka zalet: nie  wywołują  odpowiedzi immunologicznej, mogą działać ex vivo i in vivo,  
a także przenosić fragmenty DNA o dowolnej wielkości.
Wada: przenoszony DNA integruje się z DNA gospodarza tylko z niewielką częstością.

Ekspresję genu terapeutycznego można uzyskać również  bez   jego integracji z chromosomami 
komórki i w tym przypadku funkcjonuje on jako episom, czyli gen znajdujący się w cytoplazmie 
komórki, którego ekspresja jest stosunkowo krótka. Problem polega na tym, że po jakimś czasie, 
często krótkim, zostaje zdegradowany przez nukleazy i procedurę trzeba powtarzać na nowo co 
kilka tygodni czy miesięcy.
Dla   trwałości   wyników   genoterapii  znaczenie  ma  wybór  właściwego  typu   komórek   do 
transfekcji. Przy odpowiednio dobranym i zastosowanym wektorze ekspresja może być nawet na 
całe   życie.   Komórkami   takimi   są   przed   wszystkim   transfekowane   komórki   pni   układu 
homeotycznego, z którego powstają wszystkie komórki krwi, używa się też komórki nabłonka dróg 
oddechowych, fibroblasty, hepatocyty, mioblasty i miocyty, neurony i astrocyty OUN.

Metody   terapii   genowej   oparte   o   modyfikacje   komórek   ex   vivo   mają   zastosowanie   do   tych 
komórek,   które   mogą   być   łatwo   usunięte   z   organizmu,   prostym   przykładem   są   poddane 
mikroenkapsulacji zmienionymi technikami inżynierii genetycznej komórki w taki sposób, aby były 
zdolne do sekrecji potrzebnych białek, np. enzymów, hemoglobiny, czynników wzrostowych, 
hormonów, czynników krzepnięcia.
Inne odmiany metody terapii genowej są podobne do tradycyjnych metod transplantacji 
organów i mogą być odrzucane.
Do technik umożliwiających transfer komórek zaliczamy transplantację komórek macierzystych. 
Terapia genowa z zastosowaniem tych komórek pociąga za sobą naprawę genów lub zastąpienie 
nowymi  w tkance zarodkowej lub embrionalnej. Chociaż problem skuteczności dostarczania nie 
występuje tak ostro jak w przypadku somatycznej terapii genowej, to znacznie większy problem 
stanowią zagadnienia etyczne.

by Północnica

Transplantacja komórek macierzystych w chorobach metabolicznych

–

niedobór deaminazy adenozyny,

–

zespół Lescha-Nyhana (niedobór fosforybozylotransferazy hipoksantynowo-guaninowej)

–

choroba Gauchera (niedobór glukocerebrozydazy)

Komórki macierzyste są użyteczne do przeprowadzenia transferu ex vivo, ponieważ mają wysoki 
potencjał replikacyjny i mogą różnicować się w różne linie komórkowe.
Aby wyizolować  unieśmiertelnione  komórki macierzyste dla celów długotrwałej ekspresji genów 
szpik kostny jest wzbogacany o przeciwciała monoklonalne CD-34.
Szpik dla celów tradycyjnej transplantacji autologicznej, która w leczeniu białaczki następuje po 
chemioterapii, może być  znakowany genowo ex vivo, co pozwala na  potwierdzenie nawrotu 
choroby w wyniku odrzucenia komórek.

Transfer   zróżnicowanych   komórek,   np.     mioblastów  (pociąga   za   sobą   wprowadzenie   genu   do 
embrionalnych   komórek   mięśniowych,   zastosowano   go   w   leczeniu   dystrofii   mięśniowej 
Duchenne'a; ogólnoustrojowe dostarczanie białek do organizmu) czy fibroblastów. 
Dobrze unaczynione, genetycznie modyfikowane komórki mogą działać jak fabryki białek, które 
uwalniają   potrzebne   z   terapeutycznego   punktu   widzenia   białka   do   układu   krążenia.  Metoda   ta 
sprawdza   się   najlepiej   w   tych   chorobach,   które   wymagają   wprowadzenia   brakującego   białka 
osocza, ale które  nie wymagają  precyzyjnej regulacji transkrypcji genu  lub  ściśle tkankowo 
swoistej ekspresji. Aby uzyskać ten drugi efekt, musi być w sposób niezależny określona dla 
każdej   tkanki   somatycznej  optymalna   konstelacja   czynników   regulatorowych   stymulujących 
ekspresję odpowiednich genów w danym typie tkanki.

Choroby dziedziczne monogenowe typowane do genoterapii

–

hemoglobinopatie

–

dystrofia mięśniowa Duchenne'a

–

mukowiscydoza

–

niedobór alfa-1-antytrypsyny

–

hemofilie

–

rodzinna hipercholesterolemia

–

niedobór odporności

–

wrodzone defekty metaboliczne

–

choroba Huntingtona

We wszystkich tych chorobach leczenie polega na zastąpieniu uszkodzonego białka.

by Północnica

Genoterapia nowotworów

Z innych chorób, które próbuje się leczyć tą metodą są nowotwory.
Pierwsza metoda leczenia polega na  eliminowaniu funkcji nieprawidłowych genów, które są 
przyczyną choroby. Albo się usuwa, albo się wycisza nadmiernie aktywne geny (tzw. onkogeny), 
chodzi tu o transkrypcję DNA.
Drugi   sposób   terapii   genowej   polega   na  aktywacji   odporności   przeciwnowotworowej

 

    przez

 

  

transfekcję komórek odpornościowych organizmu.
Trzeci sposób to wprowadzanie genów tzw. samobójczych, w tym celu albo wstrzykuje się wektor 
wprost do guza lub dożylnie i komórki nowotworowe transfekowane są genem kodującym białko 
zwiększające   toksyczność   chemioterapeutyków.   Najczęściej   stosowany   jest  gen   kinazy 
tymidynowej wirusa Herpes simplex. Kolejny sposób wprowadzania  genów samobójczych to 
wprowadzenie  genów   zmniejszających   metabolizm  komórki   nowotworowej,   np.  genu 
cytochromu P-450, który wewnątrz komórki  przekształca niektóre cytostatyki w formy bardzo 
aktywne i silnie toksyczne dla komórki nowotworowej. Ta metoda jest skuteczna we  wszystkich 
fazach cyklu komórkowego, zaś metoda z kinazą tymidynową jest skuteczna  tylko i wyłącznie
w fazie S.
Czwarty   sposób   to  zwiększenie

 

   odporności   prawidłowych   komórek   szpiku   na   lecz

 

 e  nie

    

chemoterapeutyczne   poprzez   wprowadzanie   genu   odporności   wielolekowej,   co   umożliwia 
stosowanie większych dawek cytostatyków bez obawy o uszkodzenie szpiku kostnego pacjenta. 
Zastosowano genoterapię w przypadku nowotworów takich jak czerniaki, glejak wielopostaciowy, 
rak nerki, rak okrężnicy, gruczołu krokowego, gruczołu piersiowego i płuc.

Zastosowanie terapii genowej może mieć też miejsce wówczas, gdy służy ono ekspresji białek 
których   nigdy   wcześniej   w   komórce   nie   było.  Dobrym  przykładem  jest  dostarczenie  genów 
kodujących   czynnik  VEGF,  który  odpowiedzialny  jest   za  proces   angiogenezy,   co   stymuluje 
powstawanie naczyń obocznych w niedokrwiennej chorobie serca.

Skuteczność  terapii  genowej   może   być  zwiększona  przez   efekty   uboczne,   które   oddziałują   na 
otaczające komórki. Na przykład ekspresja genu p-53 wtórnie zmniejsza ekspresję VEGF i stąd 
hamuje  tworzenie  naczyń  krwionośnych.  Tego rodzaju efekt  uboczny  może pomóc równoważyć 
wady   terapii   genowej   wynikające   z   niewystarczającej   efektywności   dostarczania   preparatów 
terapeutycznych do odpowiednich genów.

Dotychczas  wszystkie   próby  terapii  genowej  były  przeprowadzane  na   osobach  dorosłych,
z wyjątkiem  próby  terapii  niedoboru  deaminazy adenozyny, którą  wykonano  z  powodzeniem
u dziecka.

Terapia płodowa

Metaboliczne wady ujawniają się u noworodków czy dzieci, kiedy jest za późno. Idealnie byłoby 
prowadzić  terapię przed narodzeniem;  wprowadzić gen do  komórek pnia, a to zapewniłoby 
ekspresję   we   wszystkich   komórkach,   które   z   danego   pnia   pochodzą.   Istnieje   jeden   warunek: 
musiałyby być wprowadzane TYLKO do komórek somatycznych, nie płciowych!

by Północnica

Główne   cele   terapii   płodowej   to  wprowadzenie   terapeutycznego   genu   jak   najwcześniej,   by 
zapobiec  nieodwracalnym  zmianom   w   tkankach   i  narządach,   po   drugie  zapobiegnięcie 
potencjalnym   reakcjom   immunologicznym,   które   mogą   wystąpić   po   urodzeniu   (u   płodu 
występuje zjawisko tolerancji immunologicznej). Trzecia korzyść to wykorzystanie faktu, że można 
wprowadzić geny do narządów, które po urodzeniu mogą być niedostępne dla genoterapii.
Takimi chorobami, które dobrze się nadają do terapii płodowej to mukowiscydoza czy dystrofia 
mięśniowa typu Duchenn'a, lub też defekt dekarboksylazy ornityny.

Wektorami   dla  genoterapii  płodowej   mogą   być  integrujące  się   z  genomem  biorcy 
zmodyfikowane  retro-  i adenowirusy. Wektorami  nieintegrującymi  się z  genomem  biorcy, ale 
nadającymi się do terapii płodowej, są  kompleksy DNA z lipidami. Miejscem  wprowadzonych 
wektorów do terapii genowej płodowej może być:

–

jama amnionu,

–

obwodowy układ krążenia,

–

jama otrzewnej.

Prowadzone na świecie programy: 

–

13% dotyczy chorób monogenowych,

–

67% nowotworowych

–

8% chorób infekcyjnych

70%   programów   jest   prowadzonych   w   USA,   20%   w   Europie.  W  Polsce   uczestniczymy
w programie genoterapii czerniaka złośliwego.
Istnieje  powszechna  zgoda prowadzenia terapii na ludziach, ale tylko w celach terapeutycznych
i tylko na komórkach somatycznych. Terapia germinalna, a więc na komórkach rozrodczych, jest 
obecnie prawnie zakazana.
Bezpieczeństwo genoterapii oraz zagadnienia etyczno-moralne są regulowane i analizowane przez:

–

Komisję Etyki Polskiej Akademii Umiejętności (PAU),

–

Komisję Etyki Polskiej Akademii Nauk (PAN),

Korzyści z genoterapii nie będą poznane do końca przez jakiś czas. Na pewno  nieśmiertelność 
ciągle będzie nieosiągalna, zgodnie z  ewolucyjną teorią starzenia Kirkwooda  starzenie nie jest 
genetycznie  zaprogramowane,   a   jest   wynikiem  kompromisu   pomiędzy   zasobami 
wydatkowanymi na reprodukcję, a utrzymaniem organizmu. Ciało ludzkie jest jednorazowego 
użytku.   Starzenie   jednak  wiąże  się   ze   zmianą   funkcji   genów,   których   produkty   biorą   udział
w   regulacji   metabolizmu,  ochronie  antyoksydacyjnej,   naprawie   DNA,   czy   regulacji   procesów 
starzenia i śmierci komórkowej.
Istnieją również  genetyczne  różnice osobnicze, które sprawiają, że nie wszyscy starzejemy się 
jednakowo,   i   niejednakowo   długo   żyjemy.     Maksymalna   długość   życia   nie   została   dotąd 
wyznaczona, chociaż  Jeanne Calment, która zmarła w 1997 roku przeżyła  122 lata i 160 dni. 
Współczesne prognozy demograficzne mówią, że gwałtownie rośnie spodziewana długość życia, 
która zakłada, że spodziewana długość  życia  każdej dziewczynki  urodzonej  w 2010 roku może 
wynieść nawet 100 lat. Dla chłopców prognozy są gorsze, mogą się spodziewać krótszego życia – 
właściwie nie wiadomo, dlaczego. 

by Północnica